European Clinical Trials Database (EudraCT)

https://www.clinicaltrialsregister.eu

Il registro degli studi clinici dell'Unione Europea consente di cercare informazioni riguardo protocolli e risultati di studi clinici interventistici condotti nell'Unione Europea (UE) e nello Spazio Economico Europeo (SEE), iniziati dopo il 1° maggio 2004, e sperimentazioni cliniche condotte al di fuori dell'UE / SEE collegate allo sviluppo europeo di medicina pediatrica.

I dati ottenuti da questi studi sono inseriti nel database dagli stessi sponsor e, dopo essere stati approvati, pubblicati nel registro. Quest’ultimo contiene:
- descrizione delle sperimentazioni cliniche per adulti di fase 2, 3 e 4 e di qualsiasi sperimentazione clinica pediatrica;
- dettagli relativi al protocollo sperimentale, quali disegno dello studio, sponsor, farmaco da testare con il suo nome commerciale o principio attivo, aree terapeutiche, stato (autorizzato, in corso o terminato);
- risultati di riepilogo tra cui obiettivi, eventi avversi, informazioni aggiuntive, allegato/i e riassunto/i.

Il registro dei studi clinici dell'UE non fornisce, invece, informazioni relative a sperimentazioni cliniche per procedure chirurgiche, dispositivi medici o procedure psicoterapeutiche; l’accesso ai documenti di autorizzazione da parte degli enti regolatori nazionali dei medicinali o ai documenti dei comitati etici.

Gli studi di seguito riportati vengono semestralmente estratti dal sito EudraCT.

PEMFIGO VOLGARE e/o FOLIACEO

Numero EudraCT: 2004-000526-75

- Titolo dello studio: Studio multicentrico, prospettico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, di 52 settimane, per valutare l'efficacia e la sicurezza del micofenolato mofetile (MMF) come trattamento complementare per ottenere la remissione con una dose ridotta di corticosteroidi nei pazienti con pemfigo volgare.

- Obiettivo dello studio: Il principale obiettivo dello studio è di dimostrare l’efficacia del trattamento con micofenolato mofetile rispetto al placebo in pazienti affetti da pemfigo volgare da lieve a moderato e che stanno assumendo prednisone.

- Farmaco utilizzato: Micofenolato mofetile, farmaco immuosoppressore che principalmente è in grado di inibire la sintesi de novo delle purine a cui è strettamente legata la proliferazione dei linfociti B e T; inoltre blocca la produzione di anticorpi da parte dei linfociti B e l’adesione di quest’ultimi all’endotelio vascolare, evento importante ai fini della risposta immunitaria.

- Sponsor: Aspreva pharmaceuticals Corporation

- Inizio: 6 febbraio 2006

- Stato: in corso, non è stata comunicata l’interruzione

Numero EudraCT: 2007-005711-26

- Titolo dello studio: Uno studio clinico prospettico, monocentrico, non randomizzato, in aperto, sulla terapia con anticorpo monoclonale anti-CD20 nel trattamento del pemfigo volgare o foliaceo, grave e resistente alle comuni terapie.

- Obiettivo dello studio: Lo studio punterà a dimostrare l’efficacia terapeutica del Rituximab nel pemfigo, valutata come numero di remissioni complete di malattie nei pazienti trattati e numero di settimane in remissione completa al termine dello studio, la cui durata è di 18 mesi. Obiettivi secondari sono determinare il profilo di sicurezza e tollerabilità del farmaco; definire la tipologia e la gravità di eventuali effetti aversi; determinare l’effetto del trattamento sulla qualità della vita attraverso validi strumenti quali lo Skindex-29 e l’Oral Health Impact Profile (OHIP-14).

I pazienti inclusi nello studio devono principalmente essere in fase attiva di pemfigo volgare o foliaceo e mostrare resistenza alla terapia corticosteroidea con prednisone o equivalenti e agli agenti immunosoppressori, quale l’azatioprina.

- Farmaco utilizzato: Rituximab (Mabthera®) è un anticorpo monoclonale anti-CD20, proteina espressa sui linfociti B sin dalle fasi precoci di differenziamento.

- Sponsor: Istituto Dermopatico Immacolata (IDI)

- Inizio: 15 novembre 2007

- Stato: Terminato nel 2011

Numero EudraCT: 2008-005266-31

- Titolo dello studio: Confronto di trattamenti con l’anticorpo monoclonale anti-CD20: Rituximab (Mabthera®) associato con terapia steroidea generica di breve durata versus Rituximab associato a terapia steroidea generale a lungo termine in pazienti affetti da pemfigo.

- Obiettivo dello studio: Lo studio sarà condotto per confrontare gli effetti ottenuti in pazienti affetti da pemfigo in seguito a trattamento da una parte con Rituximab associato ad una terapia cortisonica di breve durata, dall’altra con Rituximab associato ad una terapia cortisonica a lungo termine.

- Farmaco utilizzato: Rituximab (Mabthera®) è un anticorpo monoclonale anti-CD20, proteina espressa sui linfociti B sin dalle fasi precoci di differenziazione.

- Sponsor: CHU-Hôpitaux de Rouen

- Inizio: 6 febbraio 2009

- Stato: in corso, non è stata comunicata l’interruzione

Numero EudraCT:2013-001370-20

- Titolo dello studio: OPV116910: studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo e in gruppo parallelo, per studiare l'efficacia e la sicurezza dell'iniezione di Ofatumumab per uso sottocutaneo in soggetti con pemfigo volgare.

- Obiettivo dello studio: Valutare l’efficacia, basata sulla remissione di malattia, la sicurezza e la tollerabilità di Ofatumumab, somministrato per via sottocutanea in pazienti affetti da pemfigo volgare di entità moderata e grave.

- Farmaco utilizzato: Ofatumumab (Arzerra) è un “farmaco orfano” ed anticorpo monoclonale umano (IgG1) che si lega in modo specifico all’antigene CD20 espresso sui linfociti maturi, causandone la lisi attraverso l’attivazione della via del complemento. Differisce dal Rituximab in quanto costituito completamente da anticorpi umani.

- Sponsor: Glaxo Group Ltd

- Inizio: 26 novembre 2014

- Stato: Terminato il 1 dicembre 2016

Numero EudraCT: 2013-000211-24

- Titolo dello studio: Uno studio multicentrico, randomizzato, controllato con placebo e in doppio cieco per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'immunoglobuline umane normali Intratect® 5% per uso endovenoso come terapia adiuvante in pazienti con pemfigo volgare.

- Obiettivo dello studio: Valutare se l’infusione di immunoglobulina Intratect® 5% possa essere efficace e sicura come terapia adiuvante in pazienti affetti da pemfigo volgare.

- Farmaco utilizzato: Intratect® 5% sono immunoglobuline umane normali, prodotte dal plasma di donatori sani, con il 96% di IgG, sotto forma di soluzione per infusione, utilizzata come terapia sostitutiva.

- Sponsor: Ruprecht-Karls-University Heidelberg

- Inizio: 1 ottobre 2013

- Stato: Terminato prematuramente

Numero EudraCT: 2013-001217-33

- Titolo dello studio: Studio randomizzato, in parziale cieco, controllato con placebo, per valutare l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di VAY736 nel trattamento di pazienti con pemfigo volgare.

- Obiettivo dello studio: Lo studio confronterà l'efficacia di VAY736 rispetto al placebo nel ridurre l'attività clinica della malattia dei pazienti affetti da pemfigo volgare. Quest’ultimi dovranno avere una gravità di malattia da lieve a moderata ed essere in terapia con una dose stabile di corticosteroidi orali, con o senza azatioprina o micofenolato. Il monitoraggio dei pazienti si baserà sulla valutazione della variazione dell’indice PDAI tra il basale e le 12 settimane di trattamento.

- Farmaco utilizzato: VAY736 è un nuovo anticorpo monoclonale umano di tipo IgG1, specifico per il recettore del fattore di attivazione delle cellule B della famiglia TNF, detto BAFF-R. Impedendo a BAFF di legare il suo recettore, VAY736 blocca il differenziamento, la proliferazione e la sopravvivenza dei linfociti B.

- Sponsor: Novartis Pharma Services AG

- Inizio: 25 novembre 2013

- Stato: Temporaneamente sospeso

Numero EudraCT: 2014-000382-41

- Titolo dello studio: Uno studio multicentrico, randomizzato, doppio cieco e double-dummy per valutare l'efficacia e la sicurezza di Rituximab rispetto al micofenolato mofetile in pazienti con pemfigo volgare.

- Obiettivo dello studio: Scopo dello studio è valutare l'efficacia del Rituximab rispetto al micofenolato mofetile nel raggiungimento della remissione completa prolungata, valutata dall'indice Pemphigus Disease Area (PDAI) alla settimana 52 di trattamento. I pazienti inclusi nello studio devono avere una forma di pemfigo volgare moderata-grave (punteggio PDAI 15-45).

- Farmaco utilizzato: Rituximab (Mabthera®) è un anticorpo monoclonale anti-CD20, proteina espressa sui linfociti B sin dalle fasi precoci di differenziazione.

- Sponsor: F. Hoffmann - La Roche Ltd

- Inizio: 6 marzo 2015

- Stato: in corso, di cui si ipotizza la fine a novembre 2019

Numero EudraCT: 2015-003564-37

- Titolo dello studio: Studio pilota di fase 2, in aperto, che studia la sicurezza, l'attività clinica, la farmacocinetica e la farmacodinamica del trattamento orale con l'inibitore di BTK PRN1008 in pazienti con pemfigo di nuova diagnosi o recidivante.

- Obiettivo dello studio: Lo studio pilota ha come obiettivo valutare l’attività clinica e la sicurezza di PRN1008 in pazienti affetti da pemfigo volgare lievemente moderato (PDAI tra 15 e 45), di nuova diagnosi o recidivante.

- Farmaco utilizzato: PRN1008 è un farmaco che inibisce l’attività della tirosina chinasi di Bruton (BTK), proteina importante per il corretto funzionamento del sistema immunitario in quanto agisce nella via di segnalazione implicata per la maturazione delle cellule B.

- Sponsor: Principia Biopharma Australia Pty Ltd

- Inizio: 21 aprile 2016

- Stato: in corso

Numero EudraCT: 2017-002333-40

- Titolo dello studio: Studio di fase 2, in aperto, non controllato, per valutare la sicurezza, la farmacodinamica, la farmacocinetica, l'efficacia e le condizioni d'uso di ARGX-113 in pazienti con pemfigo volgare di lieve-moderato entità.

- Obiettivo dello studio: Studio multicentrico per valutare la sicurezza e l'efficacia di ARGX-113 in pazienti con pemfigo volgare di lieve e moderata entità (punteggio PDAI <45). Sono inclusi nello studio pazienti con recente diagnosi non trattati con alcun farmaco o con un primo ciclo di prednisone orale della durata massima di 4 settimane, e pazienti in recidiva.

- Farmaco utilizzato: ARGX-113 è un frammento anticorpale progettato per legare la regione Fc dell’anticorpo, bloccando il riciclaggio delle immunoglobuline di tipo G (IgG), inclusi gli autoanticorpi che causano la malattia, ed aumentando la loro clearance. Ciò potrebbe consentire una remissione più veloce e quindi una riduzione drastica della lunghezza e della gravità della malattia autoimmune acuta.

- Sponsor: Argenx BVBA

- Inizio: 31 gennaio 2018

- Stato: in corso, in fase di reclutamento pazienti

PEMFIGOIDE BOLLOSO

Numero EudraCT: 2005-001827-12

- Titolo dello studio: Myfortic® per il trattamento del pemfigoide bolloso: uno studio pilota monocentrico in aperto.

- Obiettivo dello studio: Lo studio indagherà se Myfortic® potrebbe essere un’efficace e tollerabile alternativa nel trattamento del pemfigoide bolloso: in particolare saranno analizzati pazienti con gravità di malattia da lieve e moderata. Saranno monitorati gli indici di malattia ed i loro possibili cambiamenti nel corso di terapia.

- Farmaco utilizzato: Myfortic® contiene una sostanza denominata acido micofenolico, appartenente al gruppo di molecole immunosoppressorie, usata per prevenire il rigetto nel trapianto di organo. Inibisce l’attività di un enzima implicato nella sintesi de novo delle purine, usate dai linfociti B e T in fase proliferativa.

- Sponsor: Georg-August-Universität Göttingen, Bereich Humanmedizin

- Inizio: 29 dicembre 2005

- Stato: in corso, non è stata comunicata l’interruzione

Numero EudraCT: 2007-006658-24

- Titolo dello studio: Studio randomizzato controllato per confrontare la sicurezza e l'efficacia dell’assunzione combinata di Doxiciclina (200 mg/die) con Prednisolone (0,5 mg/kg/die) per il trattamento iniziale del pemfigoide bolloso.

- Obiettivo dello studio: Valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento combinato steroidi-tetracicline in pazienti con pemfigoide bolloso attivo.

- Farmaco utilizzato: Doxiciclina, antibiotico appartenente alla classe delle tetracicline, con attività antibatterica, e Prednisolone, glucocorticoide appartenente alla famiglia degli ormoni steroidei, con attività antinfiammatoria.

- Sponsor: Università di Nottingham

-Inizio: 5 marzo 2009

- Stato: in corso, non è stata comunicata l’interruzione

Numero EudraCT: 2007-003545-32

- Titolo dello studio: Studio prospettico in aperto sull'efficacia della Leflunomide nel trattamento del pemfigoide bolloso in combinazione con corticosteroidi topici.

- Obiettivo dello studio: Lo studio analizzerà per un determinato arco di tempo pazienti affetti da pemfigoide bolloso trattati con Leflunomide in combinazione con corticosteroidi topici. I pazienti reclutati non dovranno aver assunto almeno fino ad un mese prima dell’inizio dello studio i corticosteroidi e dovranno essere disponibili a monitoraggio anche nei mesi successivi alla remissione della malattia, quest’ultima definita dall’assenza di nuove lesioni dermatologiche caratteristiche della malattia (bolle, erosioni, placche eritematose pruriginose).

- Farmaco utilizzato: Leflunomide (Arava) è un’aramide, composto dotato di proprietà immunosoppressive ed antinfiammatorie. L’azione immunomodulante è data principalmente dalla capacità di inibire la sintesi de novo delle pirimidine e quindi la proliferazione delle cellule effettrici, quali linfociti T.

- Sponsor: CHU de Limoges

- Inizio: 14 settembre 2007

- Stato: in corso, non è stata comunicata l’interruzione

Numero EudraCT: 2011-004361-32

- Titolo dello studio: Effetto della Simvastatina in combinazione con un corticosteroide topico superpotente in pemfigoide bolloso: uno studio pilota prospetticomulticentrico randomizzato in doppio cieco controllato con placebo.

- Obiettivo dello studio: Studiare l’effetto della Simvastatina in combinazione con un corticosteroide topico superpotente in pazienti affetti da pemfigoide bolloso. Si tratta di valutare se l’intervallo libero da recidive di pazienti trattati con corticosteroide topico possa essere prolungato dall’uso di 40 mg giornalieri di statina.

- Farmaco utilizzato: Simvastatina Latiopharm, statina utilizzata per la riduzione della ipercolesterolemia.

- Sponsor: Philipps-Universität Marburg

- Inizio:26 febbraio 2013

- Stato: Terminato prematuramente 2 febbraio 2016

Numero EudraCT: 2011-000756-42

- Titolo dello studio: Studio pilota di fase 2, multicentrico, a braccio singolo, per valutare l'efficacia e la sicurezza di 150 mg due volte al giorno di DF2156A, somministrato per via orale a pazienti con pemfigoide bolloso attivo.

- Obiettivo dello studio: Lo studio clinico sarà condotto in alcuni ospedali per valutare l'efficacia e gli eventi avversi di DF2156A somministrato ad un gruppo di pazienti affetti da pemfigoide bolloso attivo. Saranno inclusi pazienti con malattia bollosa attiva, con entità da lieve a moderata (punteggio ABSIS modificato ≤50), e che non hanno subito trattamenti sistemici.

- Farmaco utilizzato: Ladarixin (DF2156A) è una piccola molecola appartenente ai sulfamidici che inibisce l’attivazione dei recettori della chemochina interleuchina-8 (IL-8), quali CXCR1 e CXCR2, per cui il ligando non può legarsi ad essi.

- Sponsor: Dompé s.p.a.

- Inizio: Luglio 2011

- Stato: Terminato prematuramente 11 luglio 2012 in quanto è stata osservata una risposta limitata in termini di efficacia nei pazienti arruolati

Numero EudraCT: 2012-003370-10

- Titolo dello studio: Studio randomizzato, in doppio cieco, per valutare in parallelo ad un gruppo trattato con placebo, l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di QGE031 nel trattamento di pazienti con pemfigoide bolloso refrattario al trattamento con steroidi sistemici.

- Obiettivo dello studio: Valutare la sicurezza, l’efficacia e le caratteristiche farmacocinetiche e farmacodinamiche del farmaco QGE031 rispetto ad un placebo, in pazienti con pemfigoide bolloso attivo refrattari al trattamento con steroidi sistemici.

- Farmaco utilizzato: Ligelizumab (QGE031) è un anticorpo monoclonale umanizzato progettato per il trattamento di asma grave e orticaria spontanea cronica. Agisce da immunomodulatore legandosi alla catena pesante dell’immunoglobulina di tipo E (IgE).

- Sponsor: Novartis Pharma Services AG

- Inizio: 13 novembre 2012

- Stato: Terminato prematuramente il 30 marzo 2015 dopo aver completato la prima parte del progetto, in quanto non sono stati raggiunti i risultati predefiniti di efficacia.

PEMFIGOIDE DELLE MUCOSE

Numero EudraCT:2005-002391-14

- Titolo dello studio: Metilprednisolone per via endovenosa per pemfigoide oculare: studio pilota.-

- Obiettivo dello studio: Scopo dello studio pilota è verificare se il metilprednisolone per via endovenosa possa indurre un controllo più rapido dell'infiammazione oculare in pazienti affetti da grave pemfigoide oculare rispetto alla ciclofosfamide.

- Farmaco utilizzato: Metilprednisolone, è un glucocorticoide ottenuto per metilazione sul carbonio in posizione 6 del prednisolone. Possiede attività antinfiammatoria e di immunosoppressore.

- Sponsor: Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

- Inizio: 29 settembre 2005

- Stato: in corso, non è stata comunicata l’interruzione

Numero EudraCT: 2007-007787-25

- Titolo dello studio: Uso di Bevacizumab subcongiuntivale (Avastin) nel trattamento della neovascolarizzazione corneale non curabile con protocolli standard (topici e steroidi sistemici).

- Obiettivo dello studio: Lo scopo dello studio è verificare l’efficacia del trattamento con Bevacizumab, somministrato per via subcongiuntivale, in pazienti affetti da neovascolarizzazione corneale derivante da patologia corneale, quale trauma, ustione, causticazione, cheratite erpetica, pemfigoide oculare, e che non rispondono al trattamento topico al punto di ridurre significativamente la funzione visiva e/o compromettere il nuovo trapianto di cornea.

- Farmaco utilizzato: Bevacizumab (Avastin) è un anticorpo monoclonale umanizzato che blocca la crescita di nuovi vasi sanguigni legandosi al fattore di crescita dell’endotelio vascolare (VEGF-A). Quest’ultimo stimola l’angiogenesi in una varietà di malattie, come ad esempio nei tumori e nella proliferazione retinica degli occhi diabetici.

- Sponsor: Azienda Ospedaliera Arcispedale S. Maria Nuova

- Inizio: 18 dicembre 2007

- Stato: in corso, non è stata comunicata l’interruzione

Numero EudraCT: 2008-007984-17

- Titolo dello studio: Studio pilota in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, su trattamento con Bevacizumab subcongiuntivale in pazienti con una recente insorgenza di neovascolarizzazione corneale.

- Obiettivo dello studio: Scopo dello studio clinico è di verificare la sicurezza e l’efficacia di Bevacizumab nel trattare pazienti con neovascolarizzazione corneale di recente insorgenza, causata da malattie infettive (ad esempio cheratite erpetica), condizioni infiammatorie (sutura corneale, ulcerazioni corneali periferiche), condizioni infiammatorie sistemiche (pemfigoide delle mucose, cheratocongiuntivite atopica).

- Sponsor: Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

- Inizio: 24 novembre 2010

- Stato: Terminato il 20 gennaio 2014

Numero EudraCT: 2008-000480-41

- Titolo dello studio: Studio clinico multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato, sulla sicurezza e l'efficacia del trattamento con la ciclosporina sotto forma di collirio in pazienti con pemfigoide cicatriziale oculare.

- Obiettivo dello studio: Lo studio ha come scopo valutare l'efficacia della Ciclosporina A 0,05% sotto forma di collirio come trattamento dell’infiammazione congiuntivale in pazienti affetti da pemfigoide cicatriziale oculare (OCP), in aggiunta alla terapia sistemica immunosoppressiva convenzionale (CIST), versus pazienti trattati con placebo. Parametri esaminati sono: acuità visiva, cambiamenti superficiali oculari, cambiamenti citologici epiteliali, funzione lacrimale, qualità della vita.

- Farmaco utilizzato: La ciclosporina è uno dei principali agenti con effetto immunosoppressivo, in grado di bloccare la trascrizione dei geni delle citochine nei linfociti T.

- Sponsor: Università Campus Biomedico

- Inizio: 27 maggio 2008

- Stato: in corso, non è stata comunicata l’interruzione

PEMFIGOIDE GESTATIONIS